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小组全票推荐批准诺华,送价值50万美元小瓶细胞来治疗癌症

2020年5月2日 - www.2138.com

3月7日消息,据国外媒体报道,诺华以及Kite已经上市的嵌合抗原受体T细胞免疫疗法能够治疗癌症。但这种免疫细胞疗法一个关键的问题在于其运输。全球顶级冷链物流服务供应商Cryoport正是运送这种活细胞药物的行业领头羊。

2017 年 7 月 12 日,美国食品药品管理局的专家小组一致建议批准诺华的 CAR-T
药物 tisagenlecleucel,用于 3 至 25 岁的患者治疗复发性 B
细胞急性淋巴细胞白血病,这是美国儿童癌症中最常见的类型。FDA
没有义务遵循其顾问的建议,但通常会这样做。 预计该机构将在 9
月底之前对该药物给出最终批准决定。

每天UPS,Fedex和DHL都会接收到3700万个包裹并发往全球各地。一路上,每个包裹都会经手数十人,被码放、分拣,再通过飞机和卡车运输,再分发出去。每个包裹经过的环节是如此之多,这也就是为什么有些包裹会破损或丢失。

tisagenlecleucel 使用了新技术 CAR-T,即嵌合抗原受体 T
细胞疗法,利用身体自身的免疫细胞识别和攻击恶性肿瘤细胞。在临床试验中,83%
的化疗复发或失败的患者在输注 tisagenlecleucel
后三个月达到完全或部分缓解。 一年后,79% 的患者仍然活着,而化疗失败的
ALL 患者通常只有 16% 到 30% 的生存机会。

当包裹中是聚餐用的火腿或者是卫生纸等日常用品时,这并没有什么大问题。但当包裹中是一个价值500,000美元的抗癌基因工程小瓶时,安全运输对于患者来说可能意味着生与死之间的差异。

克利夫兰诊所 Taussig 癌症研究所的小组成员 Rini
认为:「这种潜在的获益是一种质的变化。「Tisagenlecleucel
如果获得批准,不仅是对诺华公司,对于所有开发类似治疗方法的公司,包括
Kite 医药公司,Juno
医疗公司和蓝鸟生物公司都将具有重大意义。这也将促进科学家们尝试完善数十年的技术,并帮助提升整个细胞治疗领域。

去年,美国食品药品监督管理局批准了第一批嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。这种新型治疗方法能够改造患者自身的免疫细胞,从而能够寻找并摧毁血液中的癌细胞。但是这种方法需要从病人身上提取免疫细胞,并将其运送到制药实验室进行改造,然后再运回医院通过静脉注射的方式输回患者体内。每一次免疫治疗都是通过将免疫细胞存放在液氮冷却的容器内进行跨国运输。每个容器的侧面都印有“Cryoport”的字样。这是一家冷链物流服务商的名字,其致力于按时、安全地提供药品运输服务的公司。

负责癌症免疫治疗 ETF 的 Loncar
投资公司首席执行官表示:「这将是一个具有历史性意义的批准。作为一个投资者,我从来没有看到任何类似的疗法,这是一种全新的治疗癌症的方法。」Loncar
表示,批准 tisagenlecleucel 将成为投资的拐点。「随着新技术通过 FDA
的批准,人们的注意力会转移到产品,我想将会有一大堆投资,这些疗法也会随着时间的推移得到改善。」

冷柜卡车和集装箱对于跨境运输冷冻海鲜来说已经足够了。但运输免疫细胞需要更专业的解决方案。它们必须存放在一定的低温环境中,才能暂停所有代谢过程。我们所指的低温冷藏是零下150摄氏度。

tisagenlecleucel 通过提取和分离患者的 T
细胞,对其进行基因改造以识别和靶向癌细胞,然后将其注入患者体内。
诺华表示,从开始到结束整个过程将需要 22
天的时间。治疗只进行一次,预计费用高达 50 万美元。?

随着基因疗法和免疫细胞药物治疗的不断改进,冷链物流的业务量不断增加。Cryoport正是该行业的领导者。这家总部位于加利福尼亚的公司近30年前开始涉足生殖和兽医科学领域的相关运输业务,在全球范围内运送公牛精子、人类卵细胞以及鸡瘟疫苗。现在Cryoport已经成为免疫治疗药物制造商的最大冷链服务供应商,专门运输两种新批准的免疫治疗药物,并为超过200个临床试验提供运输服务。在笔者访问该公司位于加利福尼亚州尔湾的总部的那天,很多知名制药企业都在等待该公司的运输服务集装箱,下午接送服务的集装箱运送了一系列游戏中的大牌:Novartis诺华,
Kite, Juno, Celgene, Jannssen,以及Bluebird Bio。

超过一半的患者出现严重的并发症,即身体免疫系统超负荷时发生的细胞因子释放综合征。
医生能够管理病情,因此综合征不造成死亡。FDA
表示担心该药使用后长期可能引起新的恶性肿瘤。
小组成员普遍认为,风险很低,他们表示,诺华的风险缓解方案是足够的。

Cryoport主要运输设施的核心在于其15,000加仑的液氮罐,必须保持在极低的温度下。但这并不像把这种挥发性物质灌入钢瓶用于冷冻细胞那样简单。相反,该公司使用硅酸钙海绵吸收液氮,并在两周内缓慢释放。液氮浸泡的海绵被包装在一个杜瓦瓶中,一个被真空包裹的球状双层超级保温瓶热水瓶。杜瓦瓶随后被包装进特制的塑料容器,连接着能够记录货物实时温度,压力,地理位置,震动和光照的传感器。

诺华公司也正在针对扩散性大 B 细胞淋巴瘤的试验中测试其药物,DLBCL
是非霍奇金淋巴瘤的最常见形式,Kite 制药也在试验这一适应证。

“如果这些产品出现问题,它们不会改变气味,它们不会改变颜色,”Cryoport首席执行官杰里谢尔顿解释说,“只有通过数据才能判断它是否始终处于温度控制之下。”

诺华股价在美国交易中收盘上涨 1.5% 至 83.21
美元。专家小组投票前诺华在瑞士苏黎世的股价为 80.5 瑞士法郎,涨幅为
2.2%。

从一个货运处理商将一批冷冻细胞放在从洛杉矶到东京的飞机上开始,这种传感器监控就很重要了。货物的摆放位置不可忽视,因为液态氮因海绵中的毛细管作用而被拉起。如果摆放不正确的,那么液氮的沸腾速度将会很快。现在开始倒计时,在温度超过一定程度前,Cryoport有6到8小时的时间来保存容器内细胞。这些事件都会自动传输到公司的数据监控系统Cryoportal。

据公司首席运营官马克·萨维基的说法,警报每周大约会出现五次。当警报发生时,该公司会派人用更多的液氮充满容器,或者将内容物转移到新的容器中。萨维基说:“我们无法对世界上每个飞机装载工进行培训,但是我们也不能每次只发送一个包裹。所以我们必须使用数据和设计来减少这些风险。”

Cryoport的运输容器旨在防止堆放和倾倒。它们的底座宽广而沉重,就像你无法打翻的多层聚合物玩具。它们的顶部是一个凸起的圆形,就像一个蘑菇帽,所以你无法在它们上面堆积任何东西。尽管如此,那些把他们装进卡车和飞机的人们还在想着堆东西。

因此,该公司的工程师正在研究新的方法来彻底设计规避人为错误。他们最近申请了一种完全球形的杜瓦瓶专利,它能够利用重力不断地调整自身在保护箱中的位置。或许有一天,这些悬浮容器能够和普通包裹一样运输,不同的是它们可以挽救生命。

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